伟立瑞在华获批用于治疗成人全身型重症肌无力患者

2025年4月22日，长效C5补体抑制剂伟立瑞（英文商品名：Ultomiris，通用名：瑞利珠单抗注射液）在中国正式获批与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

此次国家药品监督管理局（NMPA）的批准是基于CHAMPION-MG III期研究的积极结果，该结果已发表于《新英格兰医学杂志-循证医学子刊》(NEJM Evidence)。研究显示，瑞利珠单抗在主要疗效终点即第26周重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分较基线改善方面优于安慰剂。MG-ADL是一个患者自评量表，用于评估患者进行日常活动能力。此外，经开放标签扩展期研究的长期随访，瑞利珠单抗的临床获益持续至60周。该研究还观察到，与安慰剂相比，经瑞利珠单抗治疗的每百名患者每年的疾病加重发生率减少了71.1%。

经美国神经病学学会（AAN）公布，并在《欧洲神经学杂志》发表的CHAMPION-MG III期试验最终研究结果表明，瑞利珠单抗对重症肌无力（MG）症状具有临床意义的改善可维持长达164周。

据了解，gMG是一种罕见的、有致残性的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。中国已确诊的gMG患者约有113，000人。

欧洲科学院院士(MAE)，天津医科大学总医院神经科、北京天坛医院神经免疫科主任施福东教授表示：“gMG严重影响患者，需要尽早启动并长期维持治疗。CHAMPION-MG研究的患者自评报告和医生提供的报告均显示瑞利珠单抗展现出快速且持续的改善。每八周一次的给药方式有可能成为更便捷的治疗选择。”

阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静博士表示：“我们很高兴能为中国患者带来长效C5补体抑制剂，CHAMPION-MG研究结果充分显示了瑞利珠单抗为gMG患者带来的临床获益以及便捷性。未来，我们将继续发挥阿斯利康强大的研发优势，加强外部合作，带来更多具有突破意义的创新疗法造福罕见病患者。”

阿斯利康中国副总裁，罕见病事业部负责人胡轶清表示：“本次获批标志着中国gMG治疗领域取得重大突破，进一步践行了我们让科学创新成果惠及全球患者的使命。作为长效C5补体抑制剂，瑞利珠单抗已在全球范围内帮助gMG患者改善肌肉功能，降低疾病加重的风险，提升长期生活质量。我们非常自豪能引入这款突破性疗法，为中国患者带来全球领先的治疗选择。”

在CHAMPION-MG临床研究中，瑞利珠单抗的安全性与安慰剂相当，其长期观察到的结果与III期研究结果一致。接受瑞利珠单抗治疗的患者中最常见的不良反应是恶心、头痛和腹泻。

目前，瑞利珠单抗已在美国、欧盟、日本等国家和地区获批用于治疗抗AChR抗体阳性的gMG成人患者，并在全球多个国家和地区获批多项适应症。

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